近日，吴中药企锐正基因自主研发用于治疗转甲状腺素蛋白相关淀粉样变性（ATTR）的以LNP为载体的体内基因编辑创新药ART001获得美国食品药品监督管理局（简称：FDA）授予的再生医学先进疗法（Regenerative Medicine Advanced Therapy，简称：RMAT）认定。

根据公开信息，这是中国第一个，获美国FDA RMAT认定的基因编辑产品，体现了FDA对ART001创新性和临床潜力的认可，将有力助力ART001加速临床开发。

基于ART001已有数据，FDA确认ART001符合RMAT认定标准。临床数据显示：ART001给药4周后，高剂量组受试者的外周TTR蛋白较基线平均下降即可达90%以上，且已维持稳定72周。基于锐正基因领先的体内基因编辑技术平台，ART001在已达72周的IIT临床研究中，未见国内外类似产品频见的输注相关反应和天门冬氨酸转移酶（AST）指标升高，且未发生DLT及SAE。同时，ART001在脱靶安全性上表现优异，即使在几十倍饱和剂量下，也未检测到脱靶编辑，表明ART001的安全性和有效性达到全球同行业领先水平，有望成为针对ATTR的Best-in-class药物。

ART001于2023年8月成为中国首个进入人体临床研究（IIT）的以LNP为载体的体内基因编辑药物，并于2024年7月和8月分别获得中国和美国临床试验许可，成为全球唯一获得中美临床试验许可的同类产品，目前已进入IIa期临床研究阶段。2025年3月，该产品获得了美国FDA孤儿药资格认定。

生物医药企业不断创新突破的背后，是吴中“生物医药+大健康”产业，良好的发展生态，落户吴中以来，锐正基因得到快速发展，其中既是源于企业自身拥有的行业顶尖的，细胞核内基因编辑，核糖核酸编辑和递送技术，更是得益于吴中区雄厚的生物医药产业基础，以及其所在的Lifebay，良好的创新创业氛围和全生命周期的运营服务体系。

Lifebay是吴中“生物医药+大健康”产业发展的主阵地，近年来，一大批优质的生物医药项目加速集聚，入驻企业高速健康发展，产业生态持续优化。在近日举行的2025年未来医疗100强大会上，Lifebay更是荣获2025未来医疗100强·年度医疗健康领袖园区，全国仅6家园区上榜。

今年以来，Lifebay加速推进载体建设，持续完善园内及周边基础设施、配套设施，不断做大做强专业化、高水平生物医药产业园区。前不久，总建筑面积约13万平方米的LifeBay三期载体全面投入使用，可满足各类医药、生物技术、高端器械、医疗设备及高值耗材类不同类型项目全生命周期的载体需求。同时，集总部办公、人才公寓、会展中心、餐饮配套、健身房及图书馆等功能于一体的吴中生物医药一期商业地块也已完成桩基施工，正在进行地下室施工。

不断创新突破、做大做强，吴中将持续营造良好产业生态，加速打造更具竞争力的生物医药创新发展高地，让更多创新成果在吴中涌现。

信息来源：吴中经济技术开发区发布